Lek na SMA trafi na listę leków refundowanych. Najdroższa na świecie terapia genowa będzie dostępna w Polsce

Lek na SMA refundowany w Polsce

Podczas poniedziałkowej (22.08.2022) konferencji minister zdrowia Adam Niedzielski przekazał fantastyczne wiadomości dotyczące poszerzenia listy leków refundowanych. Ma bowiem na nią trafić nazywany najdroższym lekiem świata, lek na rzadką chorobę genetyczną SMA (rdzeniowy zanik mięśni).

- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego - mówił Adam Niedzielski.

To jednak nie koniec dobrych wiadomości. Wprowadzony zostanie także lek, który dopełnia leczenie SMA.

- W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji - zaznaczył minister zdrowia.

Profesor Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii CSK UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego zaznaczyła, że dzięki tym zmianom Polska jest jednym z krajów, w których zapewnione jest kompleksowe leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Warto także przypomnieć, że od marca 2022 roku we wszystkich województwach obowiązuje badanie przesiewowe w kierunku SMA. W Polsce co roku rodzi się ok. 40-50 dzieci z tym schorzeniem.

SMA - czym jest?

SMA to choroba genetyczna, którą wywołują zmiany w genie SMN1. U chorych produkowana jest niewystarczająca ilość białka SMN, które jest niezbędne do przeżycia neuronów ruchowych. Skutkiem tych zmian jest stopniowe osłabianie i zanikanie mięśni. Dodatkowo dochodzi do paraliżu mięśni szkieletowych i oddechowych. Konsekwencją nieleczonego SMA jest śmierć z powodu niewydolności oddechowej, do której dochodzi jeszcze zanim dziecko ukończy dwa lata.

Lek na SMA - cena

Dotychczas dostępna w niektórych krajach terapia genowa przeciwko SMA kosztowała fortunę. Cena Zolgensma to bagatela ok. 9 mln zł, ale jest w stanie wyleczyć chorego po podaniu zaledwie jednej fiolki leku. Producent wyjaśniał, że cena leku jest tak horrendalnie wysoka, ponieważ zastosowano tutaj innowacyjną technologię, dzięki której wystarczy jednorazowa dawka, aby przywrócić chorego do zdrowia.

Artykuły polecane przez Goniec.pl:

• Jarosław Gowin dla "SE": "Nie wierzę w dobrowolne odejście Kaczyńskiego na polityczną emeryturę"

• "Zagrożenie radiologiczne i pożarowe". Enerhoatom ostrzega przed skutkami działań wojsk Putina

• Waloryzacja 2023. Seniorzy otrzymają emerytury wyższe nawet o kilkaset złotych?